امروز: پنجشنبه 04 مرداد 1403
    طراحی سایت
تاريخ انتشار: 30 آذر 1401 - 11:05

اتحادخبر: ژل ژن‌درمانی جدیدی که برای درمان بیماری نادر ژنتیکی به نام بیماری پروانه‌ای طراحی شده، در کارآزمایی مرحله آخر موفقیت‌آمیز بوده است.

 

اتحادخبر: ژل ژن‌درمانی جدیدی که برای درمان بیماری نادر ژنتیکی به نام بیماری پروانه‌ای طراحی شده، در کارآزمایی مرحله آخر موفقیت‌آمیز بوده است.

به گزارش زومیت؛ بیماری پروانه‌ای نوعی بیماری ژنتیکی نادر است که موجب می‌شود پوست افراد مبتلا با کمترین فشارها تاول بزند. اکنون در کارآزمایی مرحله‌ی آخر، پژوهشگران نشان داده‌اند که ژل حاوی DNA می‌تواند به ترمیم زخم‌های بیماران کمک کند و از آسیب بیشتر جلوگیری کند.

 

موفقیت جدید دانشمندان در مورد بیماری پروانه‌ای

نتایج کارآزمایی مرحله‌ی آخر چهارشنبه (۱۴ دسامبر) در مجله‌ی New England Journal of Medicine منتشر شد و نتایج حاصل از کارآزمایی کوچکی که قبلاً انجام شده است، اکنون سازمان غذا و داروی ایالات متحده در حال بررسی آن است. این سازمان تا اواسط فوریه‌ی ۲۰۲۳ در‌خصوص تأیید درمان تصمیم‌گیری خواهد کرد.

 

درحال‌حاضر، درمان تأییدشده‌ای برای افراد مبتلا به بیماری پروانه‌ای وجود ندارد. بیماری پروانه‌ای به‌طور‌علمی اپیدرمولیز بولوزا (EB) نامیده می‌شود. دکتر ام. پیتر مارینکوویچ، مدیر کلینیک بیماری‌های تاولی و دانشیار بیماری‌های پوست در دانشکده‌ی پزشکی دانشگاه استنفورد و سرپرست کارآزمایی به لایوساینس گفت: «تنها کاری که از پزشکان و بیماران و مراقبان آن‌ها برمی‌آید، این است که وقتی تاول‌ها ظاهر شدند، مراقبت انجام دهند.»

مراقبت شامل تمیزکردن زخم‌های پوستی، پوشاندن آن‌ها با پماد و پانسمان و تعویض روزانه پانسمان‌ها می‌شود. این فرایند غالباً برای بیمار دردناک است. مارینکوویچ گفت: «درحال‌حاضر، این تمام ابزاری است که برای درمان بیماران در‌اختیار داریم.»

 

زخم‌های بیماران اغلب در طول بهبودی باز می‌شود و ممکن است برای ماه‌ها یا حتی سال‌ها باز بماند. زخم‌های مزمن و تجمع بافت زخم بیماران را درمعرض خطر ابتلا به عفونت‌های مرگ‌بار، بدشکلی اندام و نوعی سرطان پوست به نام کارسینوم سلول سنگفرشی قرار می‌دهد.

مارینکوویچ گفت تأیید ژن‌درمانی جدید که B-VEC نامیده می‌شود، بدین‌معنا خواهد بود که درنهایت می‌توانیم درمانی را به این جمعیت بیمار ارائه دهیم که واقعاً به آن‌ها کمک می‌کند.

 

درمان B-VEC برای زیرگروه خاصی از بیماری پروانه‌ای طراحی شده است که اپیدرمولیز بولوزای دیستروفیک نامیده می‌شود. این نوع بیماری پروانه‌ای به‌واسطه‌ی جهش‌ در ژن COL7A1 رخ می‌دهد. این ژن به‌طور‌عادی نوعی کلاژن را کد می‌کند. پروتئین طناب‌مانندی که به لایه‌ی خارجی پوست کمک می‌کند تا به لایه‌ی زیرین متصل شود. افراد مبتلا به اپیدرمولیز بولوزای دیستروفیک، دو لایه‌ی پوست به‌هم نمی‌چسبد؛ بنابراین، لایه‌های پوست روی هم مالیده می‌شود و پوست تاول می‌زند.

اپیدرمولیز بولوزای دیستروفیک به دو شکل وجود دارد: شکل غالب که در آن افراد یک نسخه جهش‌یافته از ژن COL7A1 را به‌ارث می‌برند و شکل مغلوب که در آن از هریک از والدین خود یک نسخه از آن را به‌ارث می‌برند؛ بنابراین، دو نسخه از نسخه جهش‌یافته دارند. به‌جز یک نفر، تمام بیماران شرکت‌کننده در کارآزمایی به EB دیستروفیک مغلوب مبتلا بودند که یکی از شدیدترین اَشکال EB محسوب می‌شود.

 

درمان B-VEC با تحویل نسخه‌های کارآمد COL7A1 به‌طور‌مستقیم به پوست زخمی بیمار عمل می‌کند. این درمان حاوی نسخه‌ای از ویروس هرپس سیمپلکس (تب‌خال) است و به‌گونه‌ای اصلاح شده که نمی‌تواند در سلول‌های انسانی تکثیر شود و حامل دو نسخه از COL7A1 است.

به‌گفته‌ی مارینکوویچ، علت مناسب‌بودن ویروس هرپس برای ژن‌درمانی این است که به‌اندازه‌ی کافی بزرگ است که قطعات بزرگ دی‌ان‌ای را حمل کند و توانایی فرار از سیستم ایمنی را دارد. بنابراین، احتمال کمتری وجود دارد که درمان‌های حاوی این ویروس پس از استفاده مکرر موجب بروز واکنش‌های مضر شوند.

 

در این کارآزمایی، درمان B-VEC یک بار در هفته و به‌مدت شش ماه روی یکی از زخم‌های ۲۸ بیمار به‌کار برده شد؛ درحالی‌که زخم دیگری با اندازه‌ی مشابه با ژل دارونما درمان می‌شد. پس از سه ماه، ۷۱ درصد از زخم‌های تحت‌درمان با B-VEC به‌طور‌کامل بهبود پیدا کرد؛ درحالی‌که ۲۰ درصد از زخم‌های درمان‌شده با دارونما بهبود پیدا کردند. دیوید شافر، مدیر مرکز سلول‌های بنیادی برکلی در دانشگاه کالیفرنیا گفت:

این بیماری ویرانگری است که درحال‌حاضر گزینه‌های درمانی اندکی دارد و ژن‌درمانی به‌وضوح بهبود زخم‌های بیماران را تسریع کرد. مطالعه‌ی جدید با گزارش‌های گذشته درباره‌ی این درمان همخوانی دارد؛ اگرچه بازه‌ی زمانی طولانی‌تر مطالعه نشان می‌دهد که تأثیر آن بر زخم‌های افراد حداقل تا ۶ ماه دوام دارد. این مطالعه‌ای بسیار موفق بود.

 

مارینکوویچ گفت ژل در طول کارآزمایی در کلینیک استفاده شد؛ اما در‌صورت تأیید درمان، می‌توان آن را به‌راحتی در منزل و طی تعویض پانسمان استفاده کرد. براین‌اساس، درمان جدید درمقایسه‌با سایر درمان‌های آزمایشی EB شامل پیوند پوست و سلول‌های بنیادی مهندسی‌شده دسترس‌پذیرتر خواهد بود. B-VEC به‌جای اینکه درمانی دائمی باشد، نوعی درمان مستمر برای بیماری خواهد بود.

تیم مارینکوویچ قصد دارد در آینده نسخه‌های متفاوتی از این درمان را توسعه دهد که بتواند به‌راحتی در بافت‌هایی که دسترسی به آن‌ها سخت‌تر است، مانند پوشش مری و غشاهای اطراف چشم استفاده شود.

 



کانال تلگرام اتحادخبر


نظرات کاربران
ارسال نظر

نام:

ايميل:

وب سايت:

نظر شما:

تازه ترین خبرها

  • نسخه اینترنتی هفته نامه اتحاد جنوب/شماره 1302
  • پیام تسلیت امام جمعه دشتستان در پی درگذشت حجةالاسلام حسن انصاری
  • سر رضا شاه را بیش از این نترکانید!
  • دستگیری عامل اختلاس در دشتستان/ قاتل فراری در دام پلیس گرفتار شد
  • مشخص شدن اعضا کمیته داوران هیئت فوتبال استان بوشهر
  • دلیل تعطیل نشدن ادارات استان بوشهر با وجود گرمای هوا
  • از پشه مهاجم آئدس چه میدانید ؟!
  • لکه گیری و ترمیم آسفالت محور مواصلاتی از سه راهی تا شهر وحدتیه
  • مدیران شرکت‌های آریاساسول، جم و مهر برای مدیریت شبکه اتیلن عسلویه هم‌اندیشی کردند
  • عوارض قرص ها و دمنوش های لاغری
  • اجرای پروژه عمران شهری آسفالت معابر در شهر وحدتیه
  • مدیر پارک علم و فناوری بوشهر: مرکز نوآوری آریاساسول را به خوبی می‌شناسیم و موفقیت‌های این شرکت را دنبال می‌کنیم
  • منافع اصلاح مصوبه هیات وزیران برای شرکت های تولید کننده اوره در گفتگو با مهندس هاشمی مدیرعامل هلدینگ نفت و گاز پارسیان
  • ادارات فارس در روز یکشنبه ۷ مرداد تعطیل است
  • تکمیل پروژه‌های فرهنگی شهرستان دشتستان تسریع می‌شود
  • برگزاری سفر آموزشی، زیارتی شهردار و اعضای شورا اسلامی شهر برازجان/ آغاز تعامل شهرداری برازجان با شهرداری مشهد
  • نمازجمعه برازجان رتبه برتر کشوری دارد/ پیگیری مطالبات مردم در خطبه ها
  • « توصیه‌ی نفتی کوتاهی به رئیس جمهور منتخب »
  • نسخه اینترنتی هفته نامه اتحاد جنوب/شماره 1302
  • اختصاص مکان اقامتی برای کارتن خواب ها و معتادین در برازجان/ 15 میلیارد اعتباربرای ساخت مسکن معلولان و زنان سرپرست خانواده
  • برگزاری آزمون آمادگی جسمانی داوران و کمک داوران کشوری فوتبال استان بوشهر در برازجان
  • ۲۶۰۰ میلیارد تومان برای تکمیل پروژه‌های راه در دشتی نیاز است
  • پیام تسلیت امام جمعه دشتستان در پی درگذشت حجةالاسلام حسن انصاری
  • برای ایران، مسیر سختِ تغییر را هموار کنیم
  • پزشکیان چگونه طبیب ملت شد
  • پردیس، نماد خودباوری
  • فعالیت هم‌زمان ۶ کارگاه سدسازی در استان بوشهر
  • نقدی برکتاب "از گرمسارتابرازجانِ دشتستان"
  • حضور ۲ نفر در کابینه پزشکیان قطعی شد | گزینه‌های اصلی معاون اولی هم مشخص شدند
  • سر رضا شاه را بیش از این نترکانید!
  • آیین سپاس از فعالان ستادهای مردمی دکتر پزشکیان در استان بوشهر/ تصاویر
  • تصاویر اتحاد خبر از عزاداری مردم برازجان در شب تاسوعا
  • تصاویر اتحاد خبر از عزاداری مردم برازجان در شب عاشورا
  • تصاویر اتحاد خبر از عزاداری مردم برازجان در شب عاشورا (2)
  • قدیمی ترین کارخانه آرد استان بوشهر به چرخه تولید برمی گردد
  • نتایج انتخابات ریاست جمهوری به تفکیک بخش های شهرستان دشتستان
  • مسئول دفتر ارتباطات مردمی نماینده دشتستان معرفی شد / تصاویر
  • برگزاری مراسم شیرخوارگان حسینی در شهر برازجان/ روایاتی از زبان مادرانی که از علی اصغر(ع) حاجت گرفتند/ تصاویر
  • استان بوشهر:سهم‌خواهی یا حق‌طلبی
  • آئین تقدیر از دهیاران بخش مرکزی دشتستان برگزار شد / تصاویر
  • برگزاری سفر آموزشی، زیارتی شهردار و اعضای شورا اسلامی شهر برازجان/ آغاز تعامل شهرداری برازجان با شهرداری مشهد
  • صعود ایران به جامعهٔ جهانی با هجوم هواداران به زمین بازی
  • یک هفته یک آینده ؟
  • پیام روشن و تکراری ملّت
  • تقدیر از پیر غلام اهل بیت (ع) و مداح معروف برازجانی، حاج مهدی اخوندزاده
  • .: حسین حدود 3 روز قبل گفت: در پاسخ به رضا ...
  • .: م. ق حدود 3 روز قبل گفت: آقای بهبهانی عزیز سلام ...
  • .: م. ق حدود 3 روز قبل گفت: آقای بهبهانی عزیز سلام ...
  • .: رضا حدود 4 روز قبل گفت: خدایی خستت نشد مصلح ...
  • .: مصطفی بهبهانی مطلق حدود 4 روز قبل گفت: جا داشت در گزینه ...
  • .: مصطفی بهبهانی مطلق حدود 4 روز قبل گفت: با سلام و خدا ...
  • .: مصطفی بهبهانی مطلق حدود 4 روز قبل گفت: بعد یه عده می ...
  • .: شهروند حدود 5 روز قبل گفت: از جاده مرگ‌ زادگاهت ...
  • .: شاهین حدود 5 روز قبل گفت: وزارت فرهنگ‌ ٫ خانه ...
  • .: هدا حدود 5 روز قبل گفت: خدا به هر مدیری ...